APEC-亚太地区罕见病药品审批与准入的创新合作项目启动会圆满成功 | 资讯

2017年11月22日《亚太地区罕见病药品审批与准入的创新合作》项目启动会暨“亚太经合组织罕见病政策对话”筹备会于北京大学召开。本次会议由北京大学-亚太经合组织健康科学研究院（APEC Health Science Academy，Peking University）主办，来自政府、医药科研人员、制药公司、罕见病行业枢纽机构等相关方共计70余人出席本次会议。

北京大学-亚太经合组织健康科学研究院（APEC Health Science Academy，Peking University）是APEC成立的第一个健康领域的专业研究机构，旨在搭建起国际性的多学科、多领域、多部门和多边合作平台，通过开展多个项目，推进我国及亚太地区人口健康的研究与发展。

北京大学陈功教授主持了该会议。北京大学国际合作部周曼丽副部长、北大医学部副主任张宁教授在会议开始时代表北大学院对与会人员表示热烈的欢迎并致欢迎词。周部长表示，中国人口数量庞大，疾病多样。北大要以百廿年历史为引，要“创新”，要与时俱进，全面深化综合改革，始终保持“敢为天下先”的勇气和魄力，为人口健康的研究与发展做出贡献。罕见病事业的发展不仅仅体现了人类文明的进步，也体现了社会良知的进步。

健康科学研究院（PKU-APEC HeSAY）按照近期亚太经合组织鼓励建立的卓越中心模式，建立MRCT卓越中心作为第一个启动项目，这是中国在食品药品监管科学领域取得的一个标志性进展，具有突破性的意义。

▵健康科学研究院院长郑晓瑛教授发言现场

在北京大学各部门与APEC生命科学创新论坛（LSIF）长期合作和共同努力的基础上，在国家食药监总局、外交部、商务部、国家卫计委及教育部的大力支持下北京大学-亚太经合组织健康科学研究院（APEC Health Science Academy，Peking University）于2015年9月正式成立。该研究院由郑晓瑛教授担任首任院长。

郑晓瑛院长在本次会议中对健康科学研究院（PKU-APEC HeSAY）的发展、工作规划等进行了介绍，她指出建设小康社会是全部人的小康，要让所有人病有所医并回顾了CFDA/卫计委近十年鼓励孤儿药研发与罕见病治疗的政策。

健康科学研究院（PKU-APEC HeSAY）将比较亚太不同国家与地区孤儿药审评制度、价格管理政策与医疗保障的差异以及亚太地区不通过与地区罕见病患者疾病负担与预期寿命的差异后根据罕见病政策需改善的区域，探讨建立多方共付机制模型。

北京大学亚太经合组织健康科学研究院（PKU-APEC HeSAY）以促进APEC各经济体健康创新策略合作作为优先领域，促进包括学生研究人员学习交流在内的APEC跨境教育，通过加强APEC各经济体间在人口健康领域的合作，促进提高亚太和全球人口健康水平。

健康科学研究院（PKU-APEC HeSAY）希望建立一个长期稳定的全球健康创新导向的国际交流与合作平台，目标侧重于促进亚太区域罕见病药品监管协调的靠拢，形成政策建议；促进罕见病疾病管理、出生筛查与亚太区域对外交流；引领制定亚太地区罕见病药品政策用药规则，减少罕见病药品监管成本；鼓励促进亚太区域罕见病药品与保障制度的完善加速罕见病药品上市与准入。

健康科学研究院（PKU-APEC HeSAY）在以后的工作中将会对罕见病领域进行资料的收集与数据分析，并会与卫生、医保、民政、财政、医生、罕见病组织、NGO等进行专家访谈以及对APEC国家与地区、中国重点省市进行专题调研。

根据不同的研究领域设置监管科学卓越中心联盟、老龄健康联盟、生命科学联盟、健康经济联盟、妇幼生殖健康联盟、数据库联盟、精神健康联盟下属分支机构，接下来将会继续增加两个机构。

健康科学研究院通过为中国政府多部门和国际人口健康服务工作提供政策建议，推动了中国和亚太地区生命科学健康政策的制定和发展；通过搭建多学科、多领域、多部门和多边研究的国际合作平台，加强了与国际同行在人口健康研究领域的联系，促进了中国及亚太地区人口健康的科研合作和进步；通过开展多项科研项目，将极大地推动了中国及亚太地区人口健康研究和健康科学的发展。

▵上海四叶草罕见病家庭关爱中心（对外又称罕见病发展中心，CORD）黄如方主任

会议期间CORD黄如方主任介绍了上海四叶草罕见病家庭关爱中心（对外又称罕见病发展中心，CORD）黄如方近些年来在罕见病领域所做出的努力及目前中国罕见病的状况。

目前中国近千万患者普遍存在罕见病诊断、研究、治疗水平较低；罕见病人药物可及性低；罕见病社会保障政策缺失等问题，而且在中国罕见病患者大都因病致贫不仅在教育、就业、婚恋等层面遭遇排斥和歧视，社会宣传和公众认知度不足这也延误了许多病人诊治的最好时机给家人及自己带来了巨大的身心痛苦，很多患儿在不满一岁时便离世。

罕见病领域目前所面临最大问题便是缺医少药，并可分为以下四种情况：

①没有有效治疗药物 。至今约95%的罕见病没有有效治疗方法，医药行业相关人员应加强科研，加速新药的开发。

②国外有药，中国没有上市 。国外目前已有500多种罕见病药物但仅仅有100多种药物在国内上市，应加快引入和仿制但是也面临着挑战，因为CFDA并没有针对孤儿药的市场准入政策。

③ 已上市，没有适应症。

一些药品可能能够用于罕见病的治疗但是患者人数少市场较小并不值得增加。例如双膦酸盐类的福善美®（通用名称：阿仑膦酸钠片）是用于治疗绝经后骨质疏松症的双膦酸盐类药物，与此同时，临床医生也把它用于治疗成骨发育不全（OI），然而在药物应用上并没有说明也不被公众所知。

④有适应症，没纳入医保。孤儿药价格昂贵，大多数罕见病患者只能望药兴叹。治疗肺动脉高压的特效药万他维（PAH）便在15年逐步退出中国市场。企业在罕见病药物研发上投入了大量的成本，药品进入中国，只有几百人使用，也没有医疗保险支持，企业撤出也情理之中。

治疗可及性是目前罕见病患者最基本的需求。医学专家、医药企业、政策制定者、患者家属、患者组织等各利益相关方应秉承合作，共同促进中国罕见病的发展。

▵国家行政学院胡颖廉副教授

"中国医药改革需要在制度层面有框架设计"国家行政学院副教授胡颖廉指出今年十月份《关于深化审评审批制度改革鼓励药品器械的意见》出台将对今后五年、十年甚至更长时间我国医药产业的发展指出了明确的方向。

习主席指出在四个中国战略中要建立平安中国、美丽中国、数字中国以及健康中国。国家战略层面应具有基础性、前瞻性，整体治理推动罕见病领域的发展。

▵诺华制药（中国）肿瘤事业部药政法规事务总监张晔女士

在本次演讲中诺华制药（中国）肿瘤事业部药政法规事务总监、RDPAC孤儿药小组组长张晔女士在回顾CFDA政策的同时对目前国内企业研发孤儿药的困境做了分析，并对比了FDA和CFDA批准产品和她表示申请减免中国注册临川研究以加快孤儿药上市时目前企业的核心诉求。

关于企业引入尽快孤儿药的一般实践，她总结以下几点：

> 研发时即评估临床试验、上市要求和上市后安全检测要求的总体投资；

> 参与国际中心临床研究，以收集中国数据用于中国注册；

> 同时有助于帮助医生培养疾病的获知性和诊疗经验；

> 建立医生和患者的合作

①向患者建立患者项目或者较为灵活的商品支持计划

②向医生提供医学教育/培训

> 支持罕见病及孤儿药的法规建设

▵北京大学党委书记郝平教授发言现场

北京大学党委书记对于此次会议高度重视并做会议总结发言，他指出罕见病的发展是必须的是刻不容缓的，健康科学研究院（PKU-APEC HeSAY）的建立将进一步推动学术界、产业界和政府间的合作，使北京大学对亚太地区乃至世界的人口健康领域作出更多的贡献，对促进北京大学的国际学术交流与合作、促进亚太和世界人口健康水平的提高具有重要意义。

▵与会嘉宾合影

目前，罕见病领域跨部门联动改革正在发生，行业高涨的热情，患者组织和公众媒体的强烈关注和呼吁立法以及基础医学发展尤其是精准医疗的发展对罕见病相关研究是一个巨大的促进。

罕见病关爱中心（注册名：上海四叶草家庭关爱中心）作为罕见病领域必不可少的一方将继续参与健康科学研究院（PKU-APEC HeSAY）的研究和发展，以增进罕见病患者群体、罕见病组织、医学专业人员、医药企业和政府部门等各相关方的交流与合作，加强社会公众对罕见病的了解，提高患者的罕见病药物的可及性，推动罕见病相关政策出台，开展罕见病领域国际交流合作，促进中国罕见病事业发展。

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